국내 MS(다발성경화증) 현황 및 한계적 상황

신경과 교수님의 의견과 보건복지부와 건강보험심사평가원의 답변이 담겨있습니다 .

■ 다발성 경화증의 역학

다발성 경화증은 주로 20세에서 40세 사이에 가장 흔히 발병한다. 여자의 유병률이 남자보다 2~3배 정도 높으며, 유럽계 백인에서 빈번하고 동양인과 흑인에서는 상대적으로 드물다. 같은 백인에서도 지역적으로 차이를 보여 위도 45~65도 사이에서 유병률이 가장 높으며, 적도에 가까워질수록 유병률이 낮아진다. 국내에서는 발병률이 낮아 심평원 자료에 의하면 약 2,000명 미만의 환자가 있는 것으로 조사되었다. 과거 여러 연구결과를 보면, 십 만명 당 3.5~3.6명으로 1,600~1,700명 정도의 환자가 있는 것으로 보고되어 있다.

■ 다발성 경화증의 증상 및 임상경과

면역세포가 중추신경계의 어느 부위에도 침범할 수 있기 때문에 특징을 설명하기가 어렵다. 발생하는 증상은 다양한데, 환자들은 주로 감각장애, 통증, 운동마비, 시각장애로 인해 병원을 찾게 된다. 환자들은 이러한 증상으로 인해 정형외과, 신경외과, 안과 등을 찾게 되며 정확한 진단을 내리지 못해 적절한 치료시기를 놓치게 되는 경우가 많다. 따라서 이 질환에 대한 홍보와 함께 조기 진단의 중요성을 알리는 것이 필요하다.

다발성 경화증의 임상경과는 매우 특징적이다. 환자는 특정 증상이 나타날 때 병원을 찾게 되는데 이미 그 전부터 질환은 진행되고 있으며, 증상이 나타났다 사라지는 것을 반복하게 되어 이를 ‘Relapsing-Remitting’이라고 한다. 처음에는 스테로이드제를 사용하지 않아도 저절로 좋아지는 경우가 있어 병원을 늦게 찾게 되는 경우도 있는데, 스테로이드를 사용해야 빨리 좋아지고 어느 순간부터는 치료를 함에도 불구하고 장애가 남게 된다. 이후 점점 장애가 축적되고 어느 선을 넘어서면 재발이 있는지 없는지도 모르게 악화된다. 이 시기에 들어서면 약물의 효과가 떨어지게 된다. 후기보다는 초기에 약물의 효과가 훨씬 크기 때문에 조기 진단이 중요하다. 과거에는 불치병, 난치병으로 생각되었으나 현재는 조기 진단만 되면 사회활동을 하면서 지낼 수 있다.

■ 다발성 경화증의 진단

다발성 경화증의 확진은 조직생검을 통해 내릴 수 있는데 이것이 불가능하기 때문에 중추신경계 증상의 시간적/공간적 산재(dissemination)를 통해 확인한다. 우선 뇌, 척수, 시신경 등 중추신경계의 장애가 적어도 다른 두 영역에 두 차례 이상 나타나야 하며, 증상을 설명할 수 있는 다른 가능한 질환이 모두 배제되었을 경우에 진단 내릴 수 있다. 다른 가능한 질환 배제를 위해서 다양한 진단방법을 시행하게 되는데, MRI, 뇌척수액 검사, 유발전위검사, 면역검사를 하게 된다.

다양한 증상과의 감별이 어려워 오진 등으로 다발성 경화증 확진까지 여러 진료과를 거치게 되므로 대중 및 의료인의 질병 인지도를 높일 필요가 있다. 하지만 앞으로 유용한 진단법이나 biomarker가 개발되지 않을까 기대하고 있다.

■ 국내 다발성 경화증의 치료

현행 치료방법은 급성기 치료, 장기적인 질환 조절 치료(disease modifying therapy, DMT), 대증요법으로 나눌 수 있다.

급성기 치료는 주로 스테로이드 치료가 대표적인데, 스테로이드 치료에도 불구하고 장애가 회복되지 않는 경우 혈장분리교환술(plasmapheresis)이 권고된다.

장기적인 질환 조절 치료는 근본적으로 재발을 막고 진행을 억제하는 것이 그 목적이다. 하지만 눈에 보이는 부분 밑으로는 MRI 상에서 병변이 생기고 있을 수 있다. 그래서 지금은 질병활성이 없는 상태(Freedom from Disease Activity)를 치료의 목표로 하고 있다.

국내와 해외의 장기적인 질환 조절 치료제를 비교해 보면, 해외에서는 3종류의 IFN-β, glatiramer acetate, fingolimod, natalizumab, mitoxantrone이 승인되어 사용 중에 있다<그림 1>.

질환 초기에 1차 치료제로 3종류의 IFN-β, GA가 사용되고 있고 미국에서는 fingolimod도 1차 치료제로 사용하고 있지만 유럽에서는 아주 중증인 환자를 제외하고는 2차 치료제로 사용하고 있다. 이러한 치료에 적절히 반응하지 않거나 진행이 너무 빠른 환자는 좀 더 강력한 치료제를 사용해서 억제해야 하는데, fingolimod, natalizumab 등이 2차 치료제로 사용된다. 과거 2차 치료제로 사용되었던 mitoxantrone은 워낙 합병증이 많고 일정기간 밖에 사용하지 못하기 때문에 3차 치료제로 밀려났다.

해외에서 사용 중인 치료제 중 국내에서 사용 가능한 약제는 매우 제한적이다. 2종류의 IFN-β와 최후에 사용하는 mitoxantrone 밖에 없다. 따라서 IFN에 적절히 반응하지 않는 환자에서는 사용할 약제가 없는 실정이다. 또한 IFN-β제제가 주사제이기 때문에 환자의 순응도가 상대적으로 낮으며 잠재적인 부작용이 많다.

Mitoxantrone은 IFN-β치료 실패 시 사용할 수 있는 치료제가 없어 제한적으로 고려되는 선택사항이며, 안전성의 문제로 한정된 용량만 투여가 가능하다. 환자당 cumulative lifetime dose가 정해져 있는데 심장독성과 백혈병의 부작용으로 인해 현재 1~1.5년 정도의 기간만 사용이 가능하다. 이 약을 사용하고 나면 다른 사용 가능한 약이 IFN 제제 밖에 없기 때문에 신약이 절실이 필요한 상황이다.

■ 장기적인 질환 조절 치료 모니터링

환자의 질병 진행 및 치료 반응을 알려주는 지표로는 재발 여부, 장애 여부, MRI 소견을 들 수 있는데, 대부분의 임상 자료는 MRI로 이뤄져 있다.

EDSS 변화나 재발을 관찰하기까지는 시간이 소요되며 짧은 기간 동안 변화를 보여주는 방법은 MRI 밖에 없다.

다발성 경화증은 질환명 그대로 개인별로 다양한 증상이 나타나므로 증상에 맞는 대증 요법이 필요하다. 증상 치료제는 최근 많이 보완이 되고 있는데, 진통제, 근이완제 등을 사용할 수 있다. 다발성 경화증 환자는 신경병성 통증이 굉장히 심한데 이에 비교적 효과가 있는 것으로 알려진 pregabalin 제제가 암환자에서는 보험이 되지만 다발성 경화증 환자에서는 보험이 되고 있지 않아 개선이 필요하다.

■ 다발성 경화증 치료제 개발 현황

실제로 다발성 경화증은 상대적으로 medical unmet needs가 높은 질환으로서 외국에서는 치료제의 개발이 매우 활발하게 이뤄지고 있다<그림 2>.

우리나라에서 다발성 경화증에 허가를 받은 약제로는 fingolimod(길레니아), IFN β-1b(베타페론), IFN β-1a(아보넥스), IFN β-1a(레비프), natalizumab(티사브리)가 있고, 보험급여 심사 중인 약물로는 fingolimod와 natalizumab이 있다.

국내에서 임상시험 중인 약물로는 teriflunomide가 있고, glatiramer acetate(코팍손)은 과거에 허가를 받았지만 도입되지 않고 있는 실정이다. 우리나라도 허가 받은 약제들이 조속히 도입된다면 다발성 경화증 진료 및 치료에 많은 도움이 될 것으로 생각된다.

■ 요약

아직까지 질병에 대한 인지도가 낮기 때문에 조기 진단이 안 되고 있으며 이에 대한 개선이 필요하다. 또한 실제적이고 재현이 가능하며 비용이 많이 들지 않는 biomarker의 개발을 위해 노력해야 할 것으로 보인다. 효능이 입증된 신약이 해외에서는 이미 사용되고 있으므로, 현재 외국에서 사용하고 있는 치료제를 국내에 도입하여 치료제의 선택 기회가 빨리 증대되기를 기대해 본다. ▣

Social and Economic Burden in MS
- 사회경제적 측면에서 본 다발성경화증

■ 다발성 경화증의 증상

다발성 경화증의 다양한 증상으로는 사지운동기능장애, 감각장애, 피로감, 시각장애 등을 들 수 있는데, 각종 중추신경계가 담당하는 영역을 다 침범할 수 있다. 특히 50% 이상의 환자에서 운동기능장애가 나타나고 60% 이상의 환자에서 인지기능장애가 나타난다.

다발성 경화증의 문제증상과 관련된 여러 인자를 보면, 연령이 증가할수록, 장애가 증가할수록 질병의 지속기간이 늘어날수록 증상에 영향을 미치는 것으로 보고되었다. 처음 재발했을 때 적절한 치료가 행해지지 않아 제대로 회복되지 않은 사람들의 경우 휠체어를 사용해야 할 정도로 장애 진행 속도가 빠르다. 그리고 초기의 잦은 재발은 장애의 축적에 밀접한 영향을 미친다.

장애의 진행속도를 보면, 4년 정도 되면 중등도 장애를 가지게 되고 6년 정도 되면 지팡이를 짚게 되며 40년 정도 지나면 휠체어에서 벗어날 수 없을 정도가 된다.

■ 다발성 경화증에서 인지기능장애

인지기능장애의 진행에 대해 보면, 25% 환자는 발병초기부터 경중도의 인지장애를 보이며, 시간이 지날수록 인지장애를 보이는 비율이 늘어나게 된다. 인지기능장애도 다발성 경화증의 초기에 발생해서 점점 진행하므로 조기에 적절한 치료가 필요하다<그림 1>.

조기 치료가 중요한 이유는 비가역적인 중추신경계 손상이 질병 초기부터 발생하고 보상의 한계를 넘어선 축삭 소실은 비가역적인 임상적 진행과 관련되어 있다. 초기의 잦은 재발은 훗날 장애의 정도와 밀접한 연관성이 있으며, 초기 재발률이 병의 진행속도를 결정한다. 따라서 조기에 적절한, 환자 맞춤형 치료를 하는 것이 중요하다.

초기 염증반응기에서는 치료 효과가 더 좋은데, 이는 정상 축삭을 더 많이 보호할 수 있기 때문이다. 임상적 재발이 없더라도 질병 부하는 계속 축적되는데, 14년 후 EDSS를 가장 잘 예측하는 인자는 초기 5년간의 MRI 병변부피의 증가 정도라고 보고되었다.

인지기능장애는 삶의 영역에서 다양한 악영향을 주는데, 주관적인 복지, 삶의 질, 취업상태, 자동차 운전에 영향을 미친다.

인지능력 부족은 삶의 만족감과 삶의 질에 영향을 준다. 육체적 장애, 우울감, 피로감으로 인해 육체적인 삶의 질이 떨어지며, 우울감, 피로감으로 인해 정신적 삶의 질도 떨어지게 된다. 2/3의 환자는 인지기능장애를 가지고 있으며, 이로 인해 직업 상태에 영향을 받게 된다.

발병 후 10년경에는 15% 환자만이 육체적인 어려움을 갖고 있음에도 50~80%의 환자들이 직업을 잃게 된다. 또한 인지적, 육체적 기능의 변화는 운전 습관을 변화시키게 되고 정상인보다 차량 사고를 일으킬 가능성이 높게 된다.

인지기능장애는 일상 생활에 의미있는 영향을 미치게 되는데, 인지력이 손상된 경우와 손상되지 않은 경우로 나누어 평균 ESS 점수를 평가해 보면 취업상태, 사회활동, 개인적인 지원에서 통계적으로 유의한 차이를 보인다.

■ 다발성 경화증에서 건강관련 삶의 질

다발성 경화증 환자를 대상으로 Short Form-36 점수를 측정하여 건강과 관련된 삶의 질을 평가하였는데, 신체적 통증, 일반적인 건강, 정신 건강 상태, 신체 기능 상태, 감정적 역할, 신체적 역할, 사회적 역할 등 전반적 항목에서 삶의 질이 저하되는 것으로 나타났다<그림 2>.

특히 신체기능과 신체적 역할에서는 더 뚜렷한 차이를 보였다. 또한 장애 정도가 증가할수록 건강 효용점수는 낮아지게 된다. 이 전체 효용점수는 자신의 이동성, 자기 치료, 통증, 일상적인 활동 및 심리 상태 등에 대한 환자의 평가를 근거로 계산한 것으로 점수는 0에서부터 최대 1.0까지 인데, 점수가 낮을수록 건강 상태는 더 나쁜 것을 의미한다.

EDSS 상의 비교적 작은 변화에도 다발성 경화증 환자의 복지상태는 크게 영향을 받게 된다.

다발성 경화증은 환자와 보호자 모두의 삶의 질에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다. 장애가 있으면 환자의 삶의 질이 감소하고 간병인의 감정적인 부담감은 더 심해진다. 그리고 더욱 낮아진 삶의 질로 인해 신체 활동도 감소된다.

그래서 다발성 경화증 관련 증상이 재발되고 악화되면 환자의 삶의 질이 낮아지며 간병인의 부담은 증가된다. 다발성 경화증 환자의 보호자는 건강관련 삶의 질이 저하된다. 전반적인 생활, 친구 및 가족 관계, 주택 및 재정적인 측면에서 간병인은 비간병인과 비교해 유의하게 삶의 질이 낮아지는 것으로 조사되었다.

그리고 다발성 경화증 환자의 생존기간은 정상인에 비해 짧은 것으로 알려져 있다. 덴마크에서 실시된 연구에 따르면, 다발성 경화증 환자에서 진단 후 시간이 지날수록 암, 심혈관질환으로 인한 사망률이 증가하지만 제일 주요한 사망원인은 다발성 경화증인 것으로 나타났다.

베타페론 21년 데이터에 따르면, 다발성 경화증 환자의 평균 사망연령은 51.8세이며, 사망원인으로는 다발성 경화증과 관련된 경우가 전체의 78.3%를 차지하였다.

■ 한국의 다발성 경화증의 실태

우리나라의 경우 다발성 경화증에 대해 상대적으로 빈약한 지지체계를 보이는데, 국내 다발성경화증의 유병률은 연간 2000명 정도로 환자수가 많지 않아 관심이 적은 편이었다.

병원에서도 이에 대한 전문가가 거의 없어 말초신경 근육질환 전문가가 진료를 하고 있고 전문 간호사와 social worker는 없는 상태이고 재활측면에서도 많은 도움을 받지 못하고 있다. 그리고 아직도 육체적인 부분만 중요시하고 있어 삶의 질에는 관심을 쏟지 못하고 있는 실정이다.

이로 인해 환자들은 높은 경제적 부담을 가지게 되는데, 단순한 치료 및 약물 비용뿐만 아니라 장애로 인한 기타 의료 장비 및 시설 설치비 등의 직접적인 비용이 들고, 생산성 감소, 결근 및 병가, 조기 퇴직으로 인한 간접적인 비용이 함께 수반된다.

다발성 경화증 환자의 실직률은 질병이 시작되고 10~15년이 지났을 때 60~80%로 조사되었다. 이는 직업생활에 있어서 생산활동이 가장 활발한 연령에 해당한다.

대부분의 환자는 노동 인구에서 조기에 제외되며, 실직은 질병 관련 요인 및 직장 장소와 관련된 요인으로 인해 발생한다.

미국 및 유럽의 각 나라별 환자당 연간 추정비용을 보면, 미국의 경우 환자당 평균 37,600유로(한화 5,000만원)라고 조사되었다. 이는 의료 및 비의료의 직접적인 비용뿐만 아니라 질병으로 인한 간접적인 비용까지 포함한 금액이다.

환자당 주요 비용은 비공식적 치료, DMT, 통원치료의 순으로 많이 소요되는 것으로 조사되었다. 또 다른 연구에서는 장애가 심할수록 평균 치료비용이 많이 들며, 재발의 강도가 낮으면 비용이 적게 들고 높으면 비용이 많이 든다고 보고하였다. 그러므로 조기에 적절한, 적극적인 치료를 통해 장애의 진행을 늦추고 재발률을 낮춘다면 사회적 비용은 감소하게 될 것이다.

■ 요약

다발성 경화증은 환자뿐만 아니라 간병인의 삶의 질에도 영향을 미치는데, 재발, 장애의 증가, 우울, 통증에 의해 삶의 질이 저하된다.

또한 다발성 경화증 환자의 실직률은 매우 높으며, 장애및 질환이 평생에 걸쳐 미치는 영향으로 인해 사회 경제적 부담은 증가하게 된다. 많은 환자들은 다발성 경화증 관련 원인으로 인해 사망하게 된다. ▣

Panel Discussion

■ 좌장 이광호 : 질문이나 코멘트 있으시면 말씀해주시기 바랍니다.

■ 이광수 교수 : 한국에서 NMO라는 새로운 질환이 밝혀지면서 옛날에는 다발성 경화증이라는 분류했던 것이 NMO라는 전혀 다른 하나의 병으로 진단되고 있습니다. 하지만 오늘은 다발성 경화증에 초점을 맞추어 토론을 했으면 좋겠습니다. 신약이 KFDA를 통과하고 건강보험심사평가원에 급여기준이 제안되면 어떤 절차를 밟아서 인정되는지 궁금하고 학술적으로 외국에서는 인정되는 약물이 우리나라에서는 급여기준을 받지 못하는 것이 납득이 안됩니다. 효과, 재정적인 측면을 고려해서 결정하겠지만 보험급여를 인정하는 기준에 대해 질문드리고 싶습니다.

■ 조미현 부장 : 신약이 들어왔을 때 신약이 대체약제나 대체치료법과 비교하여 상대적으로 고가라고 생각되면 급여기준을 설정하고 있습니다. 그래서 신약이 들어와도 대체약제에 비해 상대적으로 고가가 아닌 경우에는 급여기준을 설정하지 않고 바로 등재절차로 가게 됩니다. 고가인 경우에는 급여기준을 정해서 보험에 등재해 주고 있습니다.

■ 이광수 교수 : 고가의 기준은 무엇인지요?

■ 조미현 부장 : 기준 치료제에 비해 얼마인지를 계산해 봅니다.

■ 이광수 교수 : 예를 들어 기존 치료제가 없다면 쉽게 급여기준을 인정해 주는지요?

■ 조미현 부장 : 현재로서 기존 치료제가 없는 경우는 거의 없고, 기존 치료제가 없다면 어떤 약제를 사용했는지 어떤 치료법을 택했는지를 비교해 보고 있습니다.

■ 김호진 교수 : 다발성 경화증 전체로 보면 기존 치료제가 있지만 환자 개개인으로 보면 이미 있는 약제에 실패했을 경우 기존 치료제가 없게 되는 것인데, 다음으로 치료할 약제가 없는 경우에도 같은 기준으로 심사가 되는지요?

■ 조미현 부장 : 같은 기준으로 봅니다. 그렇지만 실제로 치료약제가 없다고 봤을 때는 근거문헌을 보고 그 범위에서 결정합니다.

■ 이광수 교수 : 당연히 정책이니깐 비용, 효과, 환자에게 효율적인지도 상대적으로 비교해서 평가하는 것이 맞습니다. 그렇지만 대체약제가 없을 경우 환자의 입장에서는 절실한 치료가 될 수 있습니다. 전문가 대체요법이라고 생각을 안하는데 심사위원분들은 대체요법이라고 판단을 하시는지요?

■ 조미현 부장 : 대체약제가 없으면 따로 비용초과분에 대해서 정책적인 판단을 의뢰합니다.

■ 이광수 교수 : 실제 환자 중 이뮤란이라는 면역억제제를 복용하는데, 비용이 싸기 때문에 당연히 먼저 선택해서 사용하고 있습니다. 40~50명을 치료하는데 그 중 한 명이 백혈병에 걸렸습니다. 제가 생각하기에는 약값이 조금 비싸더라도 더 좋은 치료제가 있다면 좋을텐데 라는 생각이 들었고 부작용이 있는 그 약을 사용하기가 두려워집니다. 희귀병이나 심각한 장애를 초래하는 질환은 치료제의 폭을 넓혀 줘야 하지 않나 싶습니다.

■ 최병철 위원 : 조미현 부장님은 행정적인 부분을 말씀해주셨는데 저희는 의학적인 판단을 하게 됩니다. 심평원에서 만든 형식이 있는데 그 원칙에 따라서 판단하게 됩니다. 다발성 경화증도 마찬가지이지만 요즘 희귀병 환자가 워낙 많고 약값도 워낙 비쌉니다. 그것을 다 재정적으로 감당하기 힘든 애로점이 있습니다.

저희는 제일 먼저 허가사항을 봅니다. 식약청에서 허가할 때는 임상연구, 외국자료를 보고 판단하는데, 저희는 그 자료를 가지고 임상적으로 판단하게 됩니다. 식약청에서는 그 약 자체에 대한 유효성과 안전성을 판단하는 것이고 저희는 그 자료를 가지고 와서 다른 약제와 비교하여 임상적인 효과 및 비용대비 효과를 판단합니다. 제일 먼저 식약청 허가사항을 보고 그 다음은 미국 등 외국의 허가사항을 봅니다.

허가사항이 있다면 식약청 허가사항과 어떤 차이가 있는지를 확인합니다. 그리고 임상연구 자료에 대한 결과를 확인하고 가이드라인을 확인합니다. 가이드라인도 종류가 많고 미국과 유럽 등 지역별로 차이가 있습니다. 캐나다, 미국, 호주 등 다른 나라에서도 급여로 인정하고 있는지, 어떤 조건으로 하고 있는지, 왜 안하고 있는지 등에 대해 판단합니다. 그 이후에는 발표된 임상논문도 파악합니다.

다발성 경화증의 경우 환자수가 적으며 임상연구수도 많지 않지만 판단은 해야 합니다. 그 다음에 가격을 봅니다. 효과와 비용이 맞는지 경제성 평가를 하게 됩니다. 우리나라 외 다른 나라의 약가도 비교하며, 총체적으로 의약적 판단을 하게 됩니다. 이 모든 절차를 마친 후 진료상으로는 필요하지만 가격이 너무 비싸다는 의견을 낼 수도 있습니다. 막연하게 인정한다, 하지 않는다가 아니라 세밀하게 판단하고 있습니다. 아까 치료 알고리즘을 보니깐 우리나라의 경우 치료 단계 중 가운데 부분이 텅 비어 있구나 생각을 하게 되었고, 국내에 도입된 2~3가지 약제에 대해 검토할 필요가 있다는 생각을 했습니다.

■ 이광수 교수 : 학회에서 발표하는 가이드라인이 가장 공신력이 있다고 보는데, 미국이나 유럽 가이드라인은 홈페이지도 나올 정도로 공개되어 있습니다. 가이드라인뿐만 아니라 충분히 입증된 임상연구 자료가 확보된 약들이 식약청에 들어 오는 것으로 알고 있습니다. 환자에게 1차 치료를 했지만 자꾸 재발해서 상태가 점점 나빠지고 더 이상 사용할 약이 없을 때 의사들은 가장 힘이 듭니다. 학문적인 부분을 제쳐 두고서라도 신약은 고가일수 밖에 없는데 고가라는 이유만으로 환자들이 사용을 못한다면 국가 전체의 책임일 것도 같습니다. 그런 약에 대해 외국에서는 Refund 제도를 하는 경우도 있다고 들었는데 우리나라도 그것이 가능한지요?

■ 최병철 위원 : 그것은 보건복지부에서 할 얘기인 것 같습니다.

■ 김주일 위원 : 최위원님은 원칙적인, 일반적인 부분을 말씀하셨고 희귀병과 관련된 약들은 허가과정에서부터 많은 차이를 둡니다. 희귀질환의 경우 질환의 정도에 따라서 빨리 환자에게 공급한다는 원칙으로 임상 2상이 끝나면 조건부로 인정한다든지 합니다. 실제로 내용을 보면, 근거기반을 원칙으로 하지만 희귀질환은 경우에 따라서 대체약이 없다면 대조군 없이 할 수도 있고, 환자수나 환자대상기준에서 조금 유동적인 입장으로 가고 있습니다. 희귀질환과 관련된 약물은 일반 치료제보다 조금은 완화해서 보고 있지만 그래도 어느 정도는 맞춰줘야 합니다. 경제성 평가와 관련된 가격의 문제보다 그 약제가 기존 치료제보다 더 나은가를 보는데 대부분 그런 경우가 없습니다. 효능 측면에서 우월성이 없다 보니 경제성이 떨어지면 보험등재를 시킬 수 없는 것입니다.

기존치료제보다 효과가 더 낫다면 당연히 혜택을 볼 수 있는 기회는 줘야 합니다. 보험등재상 필수의약품의 조건을 보면, 희귀질환에 속하는 약이면서 생명이 연장되면서 대체약제가 없어야 합니다. 생명연장을 시키거나 괄목할만한 효과를 나타내거나 해야 합니다.

희귀질환 치료제라고 그냥 인정되는 것은 문제점이 있고 여러 가지를 고려해서 평가하고 있으며 일반 약제와는 조금 차이를 두고 있습니다.

■ 박민수 교수 : 다발성 경화증 치료제 중 natalizumab은 전세계적으로 10만 명 이상이 사용하고 있고 가이드라인에 사용하도록 나와 있으며 근거가 다 있는데 방금 말씀하신 대로 되지 않는 것 같습니다.

■ 김주일 위원 : 식약청에서 생각하는 것과 심평원에서 생각하는 희귀약품의 범위가 조금 틀립니다. 다른 약제보다는 현실을 감안해서 평가하고 있습니다.

■ 박민수 교수 : 환자가 IFN β 치료제에 반응이 좋다가 자꾸 재발하고 걷지도 못하게 되면 어떤 치료라도 해줘야 하는데, 외국에서는 사용한지 5~6년 된 약이 우리나라에 하나도 들어 오지 못하고 있다는 것이 참 답답합니다.

■ 김주일 위원 : 전에는 당장 급하면 종합병원 담당선생님들이 희귀약품센터를 통해 긴급도입을 하는 방법을 했는데 그것은 경제적으로 부담이 많이 됩니다. 미국이나 다른 나라를 보면 기금제도방식을 취하고 있는데 우리나라도 그 부분을 조금 생각해 보고 있는 것 같습니다.

■ 최병철 위원 : 희귀질환의 종류도 다양해지고 약도 다양한데, 요즘은 생물학적 제제로 추세가 바뀌면서 가격대가 천차만별로 솟았습니다. 지금 나오고 있는 이야기가 건강보험제도로는 커버가 안되기 때문에 기금제도 등 여러 방법이 거론되고 있습니다.

■ 이광수 교수 : 학문적으로 입증되고 정말 환자에게 필요하다면 refund 제도 등 여러 가지 방법을 통해 사용할 수 있게 되어야 할 것 같습니다. 지금 우리나라가 희귀질환 환자를 많이 도와주고 있고 제도가 잘 되어 있다고 생각하고 있습니다. 하지만 그 중에서도 정말 필요한 환자에게 도움을 주는 방향으로 가야 하지 않을까 합니다.

■ 좌장 : 신약이 워낙 비싸기 때문에 보험급여 인정이 쉽지 않다는 것은 이해합니다. 오늘 refund 제도에 대해서도 거론되었는데 방혜자 서기관님은 어떻게 생각하시는 지요?

■ 방혜자 서기관 : 지금 말씀하신 사항과 문제점에 대해 저희도 인식을 하고 있습니다. 재정은 한정되어 있는데 들어 오는 약들이 너무 비싸서 도입되는 약이 제한적일 수 밖에 없는 형편입니다. 기금제도 등 그런 것에 대해 다각도로 고려 중이고 refund는 현재 두 품목에 대해 시범사업을 하고 있습니다. 하지만 의결단체에서 의결을 해야 하는데 거기 내부에서도 찬반이 양립되는 양상입니다. 시범사업에서 본사업으로 가야 하는데 그것조차도 합의가 이뤄지지 않고 있습니다. 정말 환자를 위해 해야 한다고 설명을 드려도 내부에서도 합의가 되지 않으므로 생각하시는 것처럼 쉬운 일이 아닙니다. 저희가 입안을 해도 합의가 이뤄져야만 합니다. 재정이 한정되어 있기 때문에 희귀질환, 고가약에 대해서는 다른 track을 운영해야겠다는 생각을 가지고 있습니다.

■ 좌장 : 의사 입장에서는 신약을 사용할 수 있는 방안을 기대하겠습니다. 아까 이광수 교수님이 NMO 이야기를 하셨는데, NMO로 진단명이 붙어도 산정특례가 되는 것은 다발성 경화증 밖에 없기 때문에 진료차트에는 NMO로 써놓고 상병명은 다발성 경화증으로 냅니다. 그래서 모든 것이 왜곡되고 있는 상황에 있습니다. 심평원에서는 다발성 경화증 환자는 늘고 있는데 베타페론 사용량은 왜 늘지 않느냐고 하시는데 NMO 환자에서는 베타페론을 사용하지 않습니다.

질병분류가 법령에서 나눠져야 하고, NMO 환자에서도 치료제에 대한 고려가 필요할 것 같습니다. 우리나라에서는 최소한 NMO에 대한 혈청학적 지표가 없는 경우에만 다발성 경화증 약제를 사용할 수 있도록 해야 할 것 같습니다. 우리나라에 맞는 의료 시스템이 만들어져야 할 것 같습니다. 다발성 경화증도 중요하지만 NMO도 중요하다는 것을 다시 한 번 말씀드립니다.

■ 김호진 교수 : 혼동이 되실 것 같은데, 과거에는 전부 다발성 경화증이라고 분류했지만 최근 biomarker가 발견되어 시신경 척수염이 따로 분류되어 나왔습니다. 임상실제에서 병명코드는 G36으로 하고 있어 실제 모든 통계가 왜곡되어 있습니다.

■ 방혜자 서기관 : 질병관리본부에서 희귀난치질환과 보험급여과에서 희귀난치질환의 산정특례에 해당하는 것이 맞아야 합니다.

■ 박민수 교수 : NMO에 대해 말씀드리면 다발성 경화증보다 훨씬 더 심각합니다. 한 번 심하게 오면 눈이 멀고, 양하지 마비로 못 걷는 환자가 많습니다. 2~3번 재발하면 휠체어를 타야 하고 실명상태가 되며 다발성 경화증보다 더 심각한 질환이고 환자수도 더 많습니다. 이 경우IFN β 치료제를 사용하면 더 나빠집니다.

■ 좌장 : 학회에서 가이드라인에 대한 초안은 있으므로 환자, 제약회사 등 관련된 모든 분야에서 feedback을 받아서 최종안을 만들어야 하며, NMO에 대해서는 어떤 식으로든지 고려가 필요합니다. 학회에서 가안이라도 보내어 좀 더 논의할 수 있는 계기가 된다면 좋을 것 같습니다. ▣